蛋白酶抑制剂是抑制蛋白酶功能的分子，许多天然存在的蛋白酶抑制剂是蛋白质。蛋白酶抑制剂可用作抗病毒药物，FDA已批准上市7种蛋白酶抑制剂药物包括SQV、RTV、IDV、NFV、APV等。根据氨基酸序列的同源性和靶向蛋白酶的不同，蛋白酶抑制剂又可分为丝氨酸蛋白酶抑制剂、半胱氨酸蛋白酶抑制剂、天冬氨酸蛋白酶抑制剂以及金属蛋白酶抑制剂。蛋白酶及其抑制剂关键氨基酸的突变，可以影响其生理功能、稳定性、催化活性、抑制特异性等。通过挖掘自然界蛋白酶及其抑制剂的各种突变体，分析它们的关键活性位点，并运用蛋白质工程手段改造和设计活性更强、稳定性更高、特异性更好、环境更友好、成本更低的蛋白酶及其抑制剂，已成为当前的热点研究之一。

磷酸酶（Phosphatases）具有与蛋白激酶相反的功能，通过将磷酸单酯水解成一个磷酸基团和一个带有游离羟基的分子来去除磷酸化的蛋白质中的磷酸基团。去磷酸化作用同样主要发生在丝氨酸、苏氨酸和酪氨酸残基上。磷蛋白磷酸酶（phosphoprotein phosphatases，PPPs）家族成员包括PP1、PP2A、PP2B、PP4、PP5、PP6和PP7蛋白，它们的催化亚基多与各种的调节亚基相结合。而以PP2C蛋白为代表的金属依赖型蛋白磷酸酶（metal-dependent protein phosphatases，PPMs）家族成员不具有调节亚基，并且催化过程依赖于金属离子如 Mn2+或Mg2+。蛋白质磷酸化的异常与多种类疾病的发生存在关联性，从癌症到炎症性疾病、糖尿病、传染病、心血管疾病等。

核激素受体（Nuclear hormone receptors）指的是细胞核内激素作用的靶分子，属于核受体。类固醇激素受体和非类固醇激素受体统称为核激素受体，类固醇激素受体又称I型核受体，包括雌激素受体ER、雄激素受体AR、孕酮受体PGR和糖皮质激素受体GR。非类固醇激素受体又称II型核受体，包括甲状腺激素受体THR、视黄酸受体RARα，维生素D受体VDR和过氧化物酶增殖物活化受体PPARγ。与在细胞表面的受体不同，这类受体仅存在于后生动物（如线虫、昆虫和脊椎动物）中，多为反式作用因子，当与相应的激素结合后，能与DNA的顺式作用元件结合，调节基因转录，从而在机体的生长发育、新陈代谢、细胞分化及体内许多生理过程中发挥重要作用。这类受体的功能障碍将导致一系列疾病如癌症、不育、肥胖、糖尿病等。

膜结合蛋白（Membrane bound proteins）是一类能够与细胞膜或其他生物膜结合的蛋白质，它们可以在细胞内外环境中发挥生物学功能。膜结合蛋白的结构相对简单，通常由一个或多个膜结合域、胞外域和胞内域组成。膜结合蛋白能够通过与生物膜的结合，调节细胞的形态和运动，促进细胞间的黏附和相互作用，参与细胞信号传递、物质交换等生物学过程。众多的膜蛋白参与了几乎细胞内的每一种生命活动，包括配体-受体结合、信号转导、分子转运、细胞间识别与酶催化等，因此，膜蛋白是众多药物研发和临床治疗研究的重要靶点之一。

激酶（Kinases）是催化磷酸基团从高能含磷分子（如ATP）向底物转移的酶，最大的激酶族群是蛋白激酶。激酶通过磷酸化其各自的下游特定底物蛋白来发挥其作用。它们催化从ATP或GTP的γ-磷酸转运到底物蛋白中丝氨酸，苏氨酸和酪氨酸的羟基或脂质中的糖基部分。包括：腺苷酸激酶AMPK、肌酸激酶CK、丙酮酸激酶PK、己糖激酶HK、核苷二磷酸激酶NDPKs、胸苷激酶TK1/TK2等。激酶失调可导致酶活性和/或酶表达、亚细胞定位、激酶稳定性、蛋白质-蛋白质相互作用等的变化。激酶介导的信号传导途径的异常调节是造成所有主要人类病理状况的原因，例如癌症、心血管疾病、神经退行性疾病和代谢紊乱。

天然免疫是生物体非特异性、无记忆性的病原体防御功能，用以抵御病原体入侵的第一道防线，包括一系列的物理屏障系统、固有免疫细胞及固有免疫分子。相关的蛋白包括：细胞因子（多是水溶性蛋白和糖蛋白，用作细胞间沟通的信号）、补体系统（由多种血浆蛋白的相互作用所完成生化级联反应）等。

离子通道（Ion channnels）是细胞膜（包括细胞质膜和细胞内膜）上具有特殊功能的跨膜蛋白质，由于带电的离子不能自由通过磷脂双分子层，只能通过细胞膜上的离子通道进行转运。离子通道存在于所有细胞的膜中，其分布及活性对细胞、组织的兴奋性及功能十分重要，人体组织中存在多种离子通道，每种通道又存在多种亚型，如钙离子通道包括KCTD10、KCNMA1、KCNIP2、SCN5A和CHRNA3等成员，钾离子通道包括TASK-1、TASK-3、TREK-1、MthK等成员，每个成员的核酸序列特异。它们既是生理调节的重要因素，又可作为药物作用的靶点研制新的特异性药物。

组蛋白修饰是指组蛋白在相关酶作用下以动态方式发生甲基化、乙酰化、磷酸化、腺苷酸化、泛素化、ADP核糖基化等修饰的过程。组蛋白修饰酶包括：控制乙酰化的组蛋白乙酰转移酶HAT和组蛋白去乙酰化酶HDAC；甲基化的组蛋白甲基转移酶HMTs/KMTs、蛋白精氨酸甲基转移酶PRMTs、赖氨酸去甲基酶KDMs；泛素化的组蛋白泛素连接酶和去泛素化酶。组蛋白修饰是表观遗传学的主要形式之一，在遗传表达和表型调控中起着重要作用。例如，组蛋白修饰对神经系统相关基因表达有促进或抑制作用，而神经系统相关基因参与神经系统的正常功能、适应性调节和神经退行性疾病的发生，组蛋白修饰类型不同，作用不同。

组蛋白（Histones）是真核生物体细胞染色质与原核细胞中的碱性蛋白质，和DNA共同组成核小体结构，具有水溶性。因氨基酸成分和分子量不同，主要分成5类：H1/H5、H2A、H2B、H3、H4，它们富含带正电荷的碱性氨基酸，能够同DNA中带负电荷的磷酸基团相互作用。组蛋白具有填充蛋白质和调控染色质的功能，调控染色质主要通过组蛋白修饰来实现。

G蛋白偶联受体（GPCRs）是一大类膜蛋白受体的统称，目前只有在真核生物中发现，广泛分布于中枢神经系统、免疫系统、心血管、视网膜等器官和组织，生理条件下正常工作的GPCRs主要由配体分子所激活，参与机体的发育和正常的功能行使。特异于多种配体，包括GPR25、GPR35、TAS2R20、CRHR2和OR6C74等。而如果与其相关的细胞内通路调节发生异常，或者外源病原物以之为受体攻击机体细胞，则会导致一系列疾病的发生。因此，GPCRs被视为重要的药物开发靶点，现代药物的靶标中超过34%是GPCRs。

常见于基因组测序文库构建。基因组测序对生物遗传疾病的治疗、优良品种的培育和扩群等提供了重要途径，对物种的优化、濒危动物的种质保存，对转基因动物的扩群均有一定作用；在医疗上，能够提供预测性、个人化医疗。

表观遗传学（Epigenetics）研究不涉及DNA序列改变的可遗传基因功能变化。这种变化最常涉及影响基因表达调节的变化，包括DNA甲基化、组蛋白修饰、染色体重塑、非编码RNA调控、基因沉默、核仁显性、休眠转座子激活和性别相关性基因剂量补偿效应等。表观遗传调控在发育、衰老、免疫调节等生理过程，以及肿瘤、神经系统疾病、代谢性疾病等多种疾病的发生发展中发挥重要作用。例如，表观遗传对神经发育相关关键基因的调控是决定胚胎干细胞向神经细胞分化的重要调控机制。

药物靶标是指体内具有药效功能并能被药物作用的生物大分子，如某些蛋白质和核酸等生物大分子。那些编码靶标蛋白的基因也被称为靶标基因，事先确定靶向特定疾病有关的靶标分子是现代新药开发的基础。例如在肿瘤免疫治疗中较为经典的T细胞免疫检查点CTLA4，是由CTLA-4基因编码的一种跨膜蛋白质，表达于活化的CD4+和CD8+ T细胞，另外还有淋巴细胞激活基因3（LAG-3）和T细胞免疫球蛋白黏蛋白3（TIM-3）等。

SARS-CoV-2即新冠病毒。研究表明，超过1000种来自不同细胞途径的人类蛋白质是SARS-CoV-2的相互作用伴侣。通过与宿主细胞蛋白质相互作用，SARS-CoV-2破坏了正常的细胞功能，并利用细胞设备进行自我复制。例如，SARS-CoV-2病毒蛋白Nsp2靶向翻译起始因子eIF4E2以利用宿主翻译机制，ORF3a与VPS39结合抑制自噬，NSP12促进RIPK1活化从而刺激ACE2和EGFR受体用于病毒复制。

分化簇（CD）抗原是在白细胞和与免疫系统相关的其他细胞上表达的细胞表面分子。在生理学上，CD分子能以多种方式发挥作用，通常作为细胞重要的受体或配体，可启动信号级联反应进而改变细胞行为，有些CD蛋白则与细胞传讯无关，但有着其他功能，如细胞黏附、细胞激活或细胞抑制。例如：CD24调控B细胞增殖和分化；CD274是T细胞增殖以及产生γ干扰素和IL10的关键，与PDCD1的相互作用可抑制T细胞增殖和细胞因子的产生。

细胞因子（CK）是由免疫原、有丝分裂原或其他刺激物在多种细胞中诱导的低分子量可溶性蛋白（5～20kDa），一般通过与细胞表面相应的细胞因子受体结合，通过信号转导，引起细胞基因转录的变化。细胞因子具有调节固有免疫和适应性免疫、血细胞生成、细胞生长、APSC多能细胞以及损伤组织修复等多种功能。根据细胞因子主要的功能不同可分为：白细胞介素（IL）、集落刺激因子（CSF）、干扰素（IFN）、肿瘤坏死因子（TNF）、转化生长因子-β家族（TGF-β family）、生长因子（GF）和趋化因子家族（chemokine family）。